Genetik xəstəliklərin müalicəsində yenilik

İnsanlarda genetik xəstəliklərə səbəb olan mutasiyaların böyük əksəriyyətini düzəldən güclü bir yeni molekulyar vasitə icad edən alimlər, genetik pozuntuların müalicəsi mövzusunda ümid yaratdılar.

Yeni prosedura kistik fibroz kimi sinirləri zədələyən Tay-Sachs kimi bir çox xəstəliyə gətirib çıxaran 75 minə qədər zərərli gen mutasiyasının təxminən 89% bərpa etmək qabiliyyətinə sahibdir.

Dönüş nöqtəsi olaraq xarakterizə edilən araşdırma, yeni bir genom tənzimləmə dövrünün qapısını açır. Ancaq araşdırmaçılar proseduranın insanlarda etibarla istifadə edilməyə başlana bilməsi üçün daha çox araşdırmaya ehtiyac olduğuna diqqət çəkir.

Bir başqa maneə isə, molekulyar vasitənin bir pozuntusunu müalicə etmək üçün əlaqədar hüceyrələrə kifayət miqdarda göndərilə bilməsinin təmin edilməsidir.

Elm insanlarının yaratdığı yeni üsulda ana xətt, onu hədəfinə istiqamətləndirməsi üçün hazırlanmış bir zülalı ehtiva edir. Təşkil edici, hədəfə çatdığında DNT zəncirini açmaq üçün cas9 adlı fermenti istifadə edir və ikinci addımda bölgəyə əlavə olunacaq yeni DNT-ni çıxarır.

Bir başqa rəhbər zülal, əsas DNT zəncirinin qarşı tərəfinə göndərir. Hüceyrə açılan zənciri, hazırlanan DNT-nin surətini yerləşdirdikdən sonra yenidən təmir edir.

Elm insanları Nature jurnalında nəşr olunan məqalədə, yeni üsulu istifadə edərək insan hüceyrələrində 175 təsirli gen dəyişikliyini necə etdiklərinə dair təfərrüatlara yer verdilər.

Mənbə: milli.az